声明:因水平有限,错误不可避免,或有些信息非最及时,欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及);本文不构成任何投资建议。
诱导多能干细胞 (induced pluripotent stem cels,iPSC)是指通过人工对体细胞进行重编程,逆分化培养出的一类具有类似人胚干细胞特征的多能干细胞。iPSC具有多向分化和强大自我复制潜能,在一定条件下可以分化成多种功能细胞,且可以在体外培养获得数百万甚至数十亿的临床相关表型细胞,如心肌细胞、神经元细胞、胰岛细胞等,在临床治疗、药物研发、医疗美容等多个领域具有广阔的应用前景。
iPSC具有多向分化和强大自我复制的潜能,适用于大规模培养,批次间特性相对稳定;iPSC可以来源于患者身体,故可减小免疫排斥问题,并避免了伦理问题。基于iPSC的特点,其在疾病研究、药物筛选、细胞治疗等领域具有巨大价值。在短短不足20年的时间里,iPSC技术快速发展,吸引了全球众多公司部署该领域,多款基于iPSC技术的细胞治疗产品进入临床试验阶段。国外布局iPSC的公司有Allele Biotechnology and Pharmaceuticals、BlueRock Therapeutics、Century Therapeutics、Cytovia Therapeutics、Fate Therapeutics、Hebecell等,国内也有21家公司入局iPSC细胞疗法赛道(如有遗漏欢迎补充),小编总结如下:
艾普生再生医学
南京艾尔普再生医学科技有限公司创立于2016年,是一家全球领先的心血管创新疗法开发公司。作为中国难治疾病iPS细胞模型库建设者,已打造三大多体系智能化平台Help Cell-foundry:(1)具备CRISPR/化学诱导/无动物源性等多元化体系的全球新一代基于智能计算驱动的iPSC重编程技术平台;(2)结合半监督学习等机器学习方法的智慧型细胞质检平台;(3)全自动化高规模工业级细胞智造平台。围绕心血管系统、神经系统、运动系统等领域退行性疾病,公司持续推进“通用现货型”细胞药物开发。具体研发管线包括HiCM-188、HiCM-288、HiCM-388、HiCM-488(心血管系统),HiO-630(眼科疾病),HMM-910、HMM-920(运动系统)等。此前,艾尔普再生医学自主研发的1类新药人iPSC 来源心肌细胞注射液HiCM-188已经获得临床默示许可并顺利开展了临床试验。该药物是一款治疗心力衰竭的现货型细胞产品。据公开信息披露,该项目在南京鼓楼医院合作开展:已经完成的两例试验性临床治疗,经过四年的随访期,受试者身体各项指标良好。目前,双方合作研究已成功完成全部20例患者入组。从心脏核磁共振、心脏CT、6分钟步行试验、射血分数等维度的临床初步结果,已证实细胞疗法对于心衰患者,具有显著提高心脏功能,逆转心脏重构的疗效。
公司始终践行“Live Better & Longer”,为让人类健康地活到120岁,围绕心血管系统等退行性疾病持续性推进创新治疗产品的开发。凭借其细胞培养溶液独家专利技术,提升分化效率,降低细胞生产上游成本,结合Help Cell-foundry量产平台,打造安全有效、质量可控、患者可负担的创新治疗产品,填补全球市场空白。霍德生物浙江霍德生物工程有限公司于2017年1月成立,是一家全球创新、专注于开发iPSC衍生通用型细胞治疗产品的生物技术公司。公司在iPSC重编程、多能干细胞神经分化及多种细胞工程方面具有领先的全球专利及创新技术优势,建立了iPSC细胞产品CMC平台,全悬浮自动庄产工艺和多种创新分析方法。公司已建立可用于境内外授权及生产的GMPiPSC细胞株,并拥有多款(包括神经细胞、眼科细胞、胰岛细胞等)在研产品。公司管线
其中霍德生物自主研发针对缺血性脑卒中偏瘫后遗症的iPSC来源细胞药物产品hNPCO1的中国IND申请已获批并进入临床,是国际第一个进入注册临床的多能干细胞衍生前脑神经前体细胞产品,也是国内首个获IND批准和完成首例注册临床给药的多能干细胞衍生的神经类细胞产品。hNPC01人前脑神经前体细胞是霍德正在开发的首个off-the-shelf(现货型)异体通用型细胞治疗产品(研发代号:hNPC01),是通过颅内移植针对脑卒中、颅脑损伤等的细胞替代疗法。目前在全球同类产品中注册进度最快。可拓展脑瘫、颅脑损伤、癫痫等多个适应症。
2024年3月29日,霍德生物hNPC01在30天默许期内提前收到FDA通知可以开展针对缺血性脑卒中偏瘫后遗症的1/2a注册临床试验,无附加条件,是全球首个获得FDA注册临床默许的多能干细胞衍生前脑神经前体细胞治疗产品,也是是中国首个获得FDA临床默许的原研多能干细胞衍生细胞治疗产品。霍德生物已有中国同适应症I期临床早期良好安全性和一定有效性的数据,预计将在2025年启动美国I/IIa注册临床。国典医药
国典(北京)医药科技有限公司,是以“诱导多能干细胞(iPS细胞)及分化类器官”为核心技术、以“加速药物研发”为使命的国家高新技术企业。公司已经为300余家国内外药物研发企业和科研机构提供了优质服务。同时,公司利用临床级干细胞及其衍生物制备的专利技术,正在开展脑卒中、复发难治性癫痫、难治性特应性皮炎等重大疾病的干细胞及其衍生物药物的临床试验。公司的目标是打造神经系统疾病药物研发的颠覆性技术平台,成为国际神经系统疾病药物研发领域的领航者。今年9月,由国典医药自主研发在全球首创科研开展使用iPSC外泌体的临床研究项目——“外泌体GD-iExo-003治疗急性缺血性脑卒中的探索性研究”,在郴州市第一人民医院顺利启动。2023年4月,国典医药自主研发的iPSC外泌体的第2项临床研究——“GD-iExo-001治疗特应性皮炎的安全性、耐受性及初步有效性的探索性临床研究”在北京协和医院皮肤科顺利启动。这也是国际首个iPSC外泌体治疗特应性皮炎的临床研究项目。2023年2月,国典医药自主研发的iPSC外泌体药物滴鼻液GD-iExo-002的首个临床研究——“GD-iExo-002治疗难治性局灶性癫痫的安全性、耐受性及初步有效性的探索性临床研究”在北京协和医院转化医学国家重大科技基础设施大楼顺利启动,该项目由北京协和医院临床药理研究中心牵头开展,也是国内首个诱导多能干细胞外泌体的临床研究项目。此外,国典医药与北京协和医院联合发表了基于iPSC外泌体联合电针治疗手段有效治疗缺血性脑卒中的研究成果。该研究证明iPSC来源外泌体联合穴位电针疗法的治疗手段,可以显著减少缺血性卒中小鼠脑梗死灶体积、改善运动功能和神经功能,并抑制神经元凋亡。目前,该研究成果正在进一步的临床前研究和临床试验中推进。中盛溯源
中盛溯源,全称为安徽中盛溯源生物科技有限公司,是一家成立于2016年1月18日的高科技企业,专注于诱导性多功能干细胞(iPSC)的基础研究与临床转化。公司由全球著名科学家、人类诱导多能干细胞(hiPSC)发明者之一俞君英博士领衔创建,致力于开发广泛可及的细胞治疗产品。中盛溯源已建成覆盖全产业链的iPSC技术体系,包括上游的iPSC重编程建库和临床级培养试剂产品,中游的iPSC诱导分化及衍生产品,以及下游的iPSC来源细胞药物开发。公司拥有国际领先的高标准科研级和临床级干细胞研发生产设施,以及国内最大的中国人群超级供体iPSC库。在抗炎修复、肿瘤免疫和再生医学三大医学方向上,中盛溯源持续推进多类细胞药物管线的研发,目前已有3条管线进入注册临床试验阶段:iPSC来源NK细胞(iNK)产品NCR300注射液针对骨髓增生异常综合征(I期)及预防急性髓系白血病异基因造血干细胞移植后复发的治疗(I期);1款iMSC(间充质样细胞)产品NCR100注射液针对膝骨关节炎等炎症性疾病的治疗(I期)。
启函生物
启函生物由基因编辑领域的先驱于2017年共同创立,拥有世界领先的高通量基因编辑技术和移植免疫的受体兼容改造技术,致力于革新细胞和器官治疗。启函生物运用高通量基因编辑技术,特别是多位点基因编辑技术,对iPSC进行修改,并将其分化为具有特定功能的细胞类型。这种技术的应用使得启函生物能够开发出针对特定疾病的治疗产品。
QN-019a是启函生物的一款重要产品,通过多位点基因编辑技术修改iPSC,并将其分化成为靶向CD19阳性B细胞肿瘤的自然杀伤细胞(NK)产品。QN-019a的临床适应症为CD19阳性的复发难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤。2023年7月18日,QN-019a细胞注射液的临床试验申请已获得国家药品监督管理局的临床试验默示许可,这是中国第一个获批的基因编辑iPSC来源的细胞治疗产品。
此外针对急性髓系白血病(AML)的iPSC来源现货型产品正在开发中,在研究中取得50%的完全缓解(CR)和长期持续缓解,为患者带来获益。启函生物希望通过其快速迭代平台,开发出针对AML的iPSC来源现货型产品。启函生物还在探索其他iPSC分化的免疫细胞产品在不同病种中的应用,以进一步拓展其产品线。
士泽生物
士泽生物于2021年创立,公司致力于为以帕金森病为代表的尚无实质临床解决方案的重大疾病提供规模化、低成本的干细胞治疗方案。士泽生物已完成由峰瑞资本、启明创投、礼来亚洲基金、红杉中国、金圆展鸿、中新资本等领投的多轮数亿元融资。士泽生物已建立完成iPS细胞株重编程、iPSC基因编辑和iPSC向不同亚型细胞类型诱导分化等领先的关键技术平台,并布局了全球技术专利体系;建立完成了GMP级别的iPSC细胞株;建设完成了细胞药物安全性和有效性评价的动物模型。士泽生物自主设计和建设完成的数千平方米的研发中心、GMP中试车间及质控中心可满足和实现多种临床级iPS衍生细胞的规模化生产。士泽生物围绕iPS衍生多巴胺神经前体细胞治疗帕金森病的首发管线(XS-DAP01)已取得重要进展。诱导制备的高纯度亚型特化多巴胺神经前体神经细胞产品相关质量标准达国际先进水平,并在多种临床前动物模型上进行了评估和验证,成药性优异。该管线预计将于2024年进入临床阶段。
2024年1月31日,士泽生物宣布其临床级自体iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液经颅内立体定位注射微创手术方式移植治疗帕金森病在上海市东方医院成功完成,这是中国首例临床级iPS衍生细胞移植治疗帕金森病,也是全中国首例、全世界第二例自体iPS衍生细胞替代性移植治疗帕金森病。
赛元生物
赛元生物致力于将iPSC进行CAR工程化并分化为天然免疫细胞如CAR-iMac、CAR-iNK细胞的研发及临床转化。创始团队来自哈佛大学、浙江大学、Scripps研究所及国内知名药企。公司在2021年成功进行了3次融资。
公司结合单细胞测序、基因调控网络等工具,从发育生物学角度改变iPSC分化过程,提高分化效率,并采用CRISPR基因编辑及合成生物学等技术获得了iPSC来源的工程化改造的免疫细胞,多项核心专利已获得国际国内授权。通过建立可编辑、可扩增的单一克隆来源的iPSC细胞库及增强其体外高效的定向分化能力,最终开发出具有通用性、有效性、安全性的细胞治疗药物。
赛元生物的产品管线包含针对恶性血液瘤的iPSC-CAR-NK以及针对实体瘤的iPSC-CAR-M两个方向。其中,iPSC-CAR-M(诱导多能干细胞iPSC分化获得的表达CAR的巨噬细胞)是公司的全球首创产品,具有显著的原创性和领先性。目前赛元生物开发了6个iPSC产品,除CO001用于血液瘤治疗以外,其余适应症皆为实体瘤,其中CO003管线进展较快,即将进行IIT试验。公司有望在短期内入组首例CAR-Mac细胞治疗的临床病人,并尽快完成IND注册批件的申报。
昕传生物
昕传生物已完成近亿元人民币的种子轮融资,本轮融资由融昱资本、云睿资本联合领投,求臻医学参与战略投资。募集资金主要用于建立规范的细胞生产GMP级生产与质控车间,开展可在多种免疫细胞上加载的CAR研制和多能干细胞来源药物的产业化开发,同时布局下一代通用现货型免疫细胞治疗技术方案和新生靶点研究。
昕传生物基于创新型细胞免疫疗法、基因编辑技术和类器官高通量药物筛选技术,已围绕肺癌、肝癌、肠癌、B淋巴细胞瘤等高发癌症,完成了多款iPSC-CAR-NK产品管线的布局。公司还致力于开发高度整合的通用型CAR平台,使细胞药物具备生产可控、安全有效、高产经济、无需等待等优势。
星奕昂生物星奕昂是一家专注基于iPSC衍生的CAR-NK技术开发通用型量产化可治疗实体瘤和自免疾病的新一代免疫细胞产品的创新型生物医药公司。公司在自主创新研发的同时,积极与全球先进的机构合作,致力于开发通用现货型、可量产、可治疗实体瘤、具有临床价值导向的免疫细胞创新药物,可大大降低细胞产品的生产成本,为全球患者提供安全有效的治疗药物。星奕昂生物已围绕iPSC-CAR-NK技术,布局了多款针对实体瘤的细胞治疗产品管线。这些产品均处于临床前或临床开发阶段。星奕昂生物在资金方面也得到了大力支持。2022年9月至今,星奕昂宣布完成A轮5千8百万美元融资,由辰德资本领投,雅惠投资、宽愉资本、阿里健康和磐霖资本跟投,现有股东礼来亚洲基金,夏尔巴资本和IDG资本继续追加投资,歌路资本担任独家财务顾问。所融资金将主要用于加快推进iPSC衍生的通用现货型细胞治疗产品CAR-NK的临床前验证和临床开发及团队招聘。瑞臻再生医学瑞臻再生医学(广州瑞臻再生医学科技有限公司)创立于2019年,是一家专注于开发治疗肿瘤和神经系统疾病的诱导多潜能干细胞(iPSC)衍生的通用现货型细胞治疗产品的公司。瑞臻再生医学掌握了iPSC核心技术的研发平台及底层技术,并致力于开发iPSC来源的创新细胞疗法。
公司基于诱导多能干细胞iPS,瞄准神经退行性疾病和实体瘤两大方向,布局了多个现货型细胞治疗管线。针对帕金森病,瑞臻再生医学研发了iPSC来源的多巴胺前体细胞产品RZ001-iDA。该产品将外周血PBMC重编程为iPSC,再由iPSCs分化制备的多巴胺能神经元前体细胞移植到患者纹状体进行治疗。该产品已完成灵长类动物药效预实验,计划在两年内完成帕金森病管线的IND申报。
在肿瘤方向,瑞臻再生医学选择了难度更大、尚属空白的实体瘤市场,开发iPSC来源的CAR-NK疗法。通过模块化开发策略打造iPSC-NK产品,经基因编辑建立带有NK分化优势和ADCC作用的增强型iPS细胞株平台,并在此平台上开发针对不同适应症靶点CAR的CAR-iPSC-NK产品。
三启生物三启生物是一家研发驱动型生物技术公司,国家级高新技术企业,专注于开发基于人iPSC的通用型细胞治疗产品。三启生物是国内最早从事iPSC研究和临床转化的生物科技公司之一,具有丰富的商业级别iPSC三级库和多项iPSC相关的知识产权及Knowhow;同时,三启生物已建成临床级iPSC细胞库用于细胞新药开发。三启生物已建立iPSCell® iPSC核心技术平台,高效多位点一步法基因修饰平台,PSCDiffer®高纯度大规模定向分化及扩增平台,并以此建立了基于iPSC的通用型免疫细胞临床产品开发平台。通过自主知识产权的定向分化技术,iPSC可被高效(>99%纯度)分化为造血干细胞及祖细胞(iHSPC)并获得近200倍扩增。三启已建立标准操作流程用于将iHSPC分化为可治疗多种疾病的通用型免疫细胞,如NK、巨噬细胞、T细胞、中性粒细胞、嗜酸性粒细胞等多个造血谱系。其中,CAR-iPSC-NK方向目前有多个管线处于临床前阶段,独特的iHSPC和iNK分化及扩增技术未来将为病人提供安全、有效、可及性好、成本可控的临床治疗产品。
睿健医药
睿健医药是一家专注于新一代化学诱导细胞治疗产品的开发公司,旨在为“无法治愈”的疾病提供全新的解决方案。作为纯化学诱导的细胞重建专家,睿健医药通过其自研的高效化学小分子诱导功能细胞再生技术,能够轻松重建得到高纯度的人类细胞类型。睿健医药的产品管线包括多个针对不同疾病的候选药物,如NouvNeu001(针对帕金森病,I期)、NouvNeu003(针对早发性帕金森病,I期)、NouvNeu002(针对缺血性脑卒中,临床前)、NouvSight001(针对视网膜变性,临床前)和NouvHepa001(针对肝脏损伤,临床前)等。该公司开发的“人源多巴胺能前体细胞注射液”(代号:NouvNeu001)是一款针对帕金森病的iPSC衍生药物。2023年12月,NouvNeu001获得NMPA批准进入注册临床阶段,成为我国首个进入注册临床阶段的针对早发型帕金森病的多巴胺前体细胞治疗产品。2024年6月20日,美国FDA正式批准了NouvNeu001的IND申请,实现帕金森管线中美两地IND“双报双批”。2024年3月20日,睿健医药突破性眼科产品NouvSight001被美国FDA授予孤儿药认定。该产品面向“视网膜色素变性系列适应症”治疗,是睿健医药团队依托公司独特的“AI+化学诱导”平台,开发的首款诱导多能干细胞(iPSC)来源的眼科通用型细胞治疗产品。呈诺医学呈诺医学由中英两国科学家共同创建,是一家专注于再生医学科技的研究和应用推广的制药企业。公司不仅拥有全球领先的iPSC诱导多能干细胞技术,还具备工程化免疫细胞技术、基因编辑和基因治疗技术,致力于解决致死、致残的危重疾病缺乏有效治疗的难题。呈诺医学的研发和生产团队掌握了世界上最先进的iPS诱导多能干细胞和多种功能干细胞的制备方法,专注于重大难治性、退行性疾病和实体肿瘤的创新型治疗药物的研发。ALF201是呈诺医学自主研发的全球首个获批临床的iPSC来源异体内皮祖细胞(EPCs)注射液,用于治疗大动脉粥样硬化型急性缺血性脑卒中。2022年4月26日,ALF201获得CDE的临床试验默示许可,实现了iPSC来源细胞药物在中国临床试验的“零的突破”。2024年4月15日,ALF201顺利完成注册临床Ⅰ期的最后一例急性缺血性脑卒中(AIS)患者给药,初步验证了其安全性和疗效。
2023年11月17日,呈诺医学的EPCs注射液(ALF202)也获得CDE临床试验默示许可,拟用于治疗严重下肢缺血。呈诺医学还有多款iPSC来源细胞治疗药物在研,包括治疗1型糖尿病、眼底黄斑病变和肿瘤治疗的候选产品,这些产品也展现出了良好的应用前景。
艾凯生物艾凯生物成立于2021年,秉承“临床需求为导向,以患者为核心”的研发理念,致力于应用iPSC、基因编辑、干细胞分化等前沿技术赋能细胞治疗领域。公司通过不断的技术创新和突破,为患者提供通用、有效、可负担的细胞产品。
2023年8月28日,艾凯生物宣布完成亿元A++轮融资,本轮融资由知一投资领投,西湖科创投跟投。募集资金主要用于“清除了表观遗传记忆”的超能iPSC的持续产业化工作,以及肿瘤、帕金森症等产品管线的临床推进。
艾凯生物已拥有多个基于iPSC的自主知识产权产品,艾凯生物的iPSC产品有7个,其中进展较快的如ICA01,旨在治疗实体瘤。公司正持续推进这些产品的临床前研究和临床试验,以期为患者提供更有效的治疗方案。
血霁生物血霁生物致力于通过干细胞定向再生血液细胞,用于各类疾病的细胞治疗。以及开展相关药物研发基于全球领先的干细胞定向诱导分化体。血霁生物在成立首年就已经迅速完成3轮资本融资,包括天使轮、Pre-A轮和Pre-A+轮融资。投资方包括苇渡投资、元禾控股、鲁信创投、方正和生投资、朗煜资本、泰融创投等知名投资机构。这些融资为公司的研发、生产和市场拓展提供了强有力的资金支持。
血霁生物以体外产生的血小板为先导产品,开发各类血小板异常相关疾病的创新药物。其针对iPSC的产品布局包括iPLTs01与dPLTs01等在内,这些产品均处于临床前阶段,适应症分别为血小板减少疾病以及癌症治疗。除了血小板产品外,血霁生物还计划将iPSC技术应用于红细胞、巨噬细胞、NK细胞等其他血液细胞和免疫细胞的体外再生,以丰富其产品管线。
跃赛生物跃赛生物拥有创新型重编程技术平台、干细胞分化平台、高精度基因编辑平台以及自主研发的SISBAR谱系示踪技术。跃赛生物基于其开拓的平台,致力于干细胞治疗领域的技术研发和产品开发,在神经系统的细胞治疗技术研发方面达到国际一流水平。目前跃赛生物针对iPSC领域在研管线为UX-DA001,处于临床前阶段,旨在治疗帕金森病。
再凌生物再凌生物(CytoLynx Therapeutics),作为Cytovia Therapeutics在中国成立的合资企业,专注于iPSC技术的研发与应用,特别是在NK细胞(自然杀伤细胞)疗法领域。再凌生物在成立初期就获得了显著的投资支持。例如,在2021年9月,再凌生物完成了4500万美元的首轮融资,用于支持其NK疗法管线的IND-enabling研究和初期的临床开发。这些资金不仅为再凌生物的研发项目提供了强有力的支持,还为其未来的产品开发和商业化奠定了坚实的基础。
再凌生物(Cytovia)专注于通过开发互补和破坏性的Flex-NK双特异性抗体和iPSC衍生的TALEN基因编辑NK™细胞平台来利用先天免疫系统进行药物研发。公司基于两个技术平台开发实体瘤患者的治疗,如CYT303用于治疗肝细胞癌(HCC)和CYT-338用于治疗原发性皮肤T细胞淋巴瘤和多发性骨髓瘤。
再凌生物与Cytovia Therapeutics以及Cellectis等领先的生物技术公司建立了广泛的合作关系,共同推进iPSC技术和NK细胞疗法的研发。例如,Cytovia和Cellectis达成了扩大合作协议,将以再凌生物为主体,开发基于TALEN®基因编辑的iPSC NK和CAR-NK细胞。再凌生物还获得了Cytovia Therapeutics的技术许可,以允许在中国开发其他NK疗法并实现全球商业化。
河络新图河络新图成立于2021年,是聚焦于iPSC定向分化、基因编辑、规模化细胞产品制备及细胞治疗技术开发的创新型生物企业。公司以丰富的细胞资源及领先的定向分化技术为支点,倾力打造2个创新平台:其一,iPSC为种子细胞的血液系统无核细胞制备平台,此平台的管线主要包括血小板和红细胞;其二,通用型细胞治疗平台,该平台结合iPSC定向分化的NK细胞和基因编辑开发iNK细胞治疗技术(iPSC-CAR-iNK),研发管线将覆盖血液和淋巴系统肿瘤、实体肿瘤和神经系统相关疾病。2024年9月6日,河络新图与上海奥浦迈生物科技股份有限公司成功签署了战略合作框架协议,双方将共同开发和优化培养基,加强信息交流和资源集成,共同推动细胞培养领域的创新与发展。这一合作将有助于加速河络新图在iPSC技术领域的研发进度和产业化进程。
济因生物济因生物成立于2021年,是一家研发型生物技术公司,专注于通用型细胞与基因治疗(CGT)产品的开发。由黄可创立,团队成员经验丰富,长期从事细胞与基因治疗药物基础的研发、工艺开发、质量、注册申报与药品生产。济因生物决心将公司发展壮大成全球肿瘤治疗前沿企业,提供患者可及的、医保可负担的细胞与基因治疗产品。
济因生物拥有先进的iPSC重编程及定向分化技术平台,这是其研发管线的重要支撑。基于iPSC技术,济因生物致力于开发iPS来源的通用型CAR-NK/T产品,这些产品具有低成本、安全有效、适应症拓展性强等特点。济因生物正推动多个细胞产品进入临床研究,致力于将研发成果转化为实际的临床应用。
济因生物已完成数千万元天使轮融资,由倚锋资本领投,合创资本、深高新投、前海弘晖控股跟投。本轮融资主要用于公司团队建设、iCAR-NK管线系列产品的早期开发及核心技术平台的优化升级和对外合作。已建成1400平米研发及GMP符合性车间,可以满足IND及临床阶段生产需求。
济元基因济元基因由资深留美学者、企业家与风险投资人共同创办成立,是一家创新型生物科技企业。公司致力于应用现代领先基因科技,开发创新型细胞免疫产品,专注于恶性肿瘤的治疗。济元基因已与其位于美国的兄弟公司Celgenyx USA及多家国际顶尖科研机构、合同研发组织和生物技术开发公司建立了广泛的合作伙伴关系。
济元基因在iPSC技术方面拥有强大的研发能力,包括iPSC的诱导、鉴定与制备,以及基于iPSC的基因编辑技术等。公司利用iPSC技术开发了多种细胞免疫产品,包括CAR-iNK、CAR-iT等,这些产品具有广泛的应用前景,特别是在肿瘤治疗领域。
济元基因已完成A轮亿元融资,用于推进新一代肿瘤细胞治疗产品线的研发。公司不断推进iPSC相关技术的研发和应用,包括iPSC的分化、基因编辑以及基于iPSC的细胞免疫产品的开发等。济元基因在iPSC技术领域的研发成果得到了业界的广泛认可,并有望在未来为患者提供更为有效、安全的细胞治疗产品。先为达生命先康达生命成立于2020年3月,是先康达集团旗下的核心子公司。专注于实体瘤细胞免疫疗法研究及产业化,同时也在iPSC等前沿技术领域进行深入布局。
先康达生命在iPSC领域进行了深入布局,致力于开发基于iPSC的细胞疗法,以解决传统细胞疗法中存在的免疫排斥、来源受限等问题。公司利用iPSC技术,通过基因编辑和细胞分化等手段,制备出具有特定功能的细胞,如CAR-iNK、iPSC-T等,用于肿瘤等疾病的治疗。
先康达生命已开发了Trans-CAR、Boost-CAR、R-Star等具有自主知识产权的技术平台,这些平台为公司在细胞治疗领域的研发提供了有力支撑。公司的CAR-T产品正在多家三甲医院开展针对Claudin18.2、GUCY2C等靶点的临床试验,相关数据已初步显示出可控的安全性和良好的临床疗效。此外,公司还在布局CAR-NK、iPSC-T等国际前沿技术,并计划在未来开展更多的临床试验。
总结
iPSC可衍生为各种成体细胞及组织的潜能使其可以应用于多个疾病领域,有望解决众多复杂难治性疾病的临床需求。随着iPSC重编程技术日趋成熟,并与CRISPR基因编辑、人工智能等新技术快速融合发展,有力推动了iPSC的产业化进程。近年来,iPSC技术也受到了资本市场的青睐,多家iPSC研发企业获得了多项融资支持,大型MNC企业也积极布局iPSC治疗领域,iPSC未来大有可为。虽然,目前iPSC细胞治疗产品仍存在分化潜能不足、具有成瘤性风险等问题,但随着对iPSC领域深入研究,工艺流程趋于完善,iPSC产业转化将加速。参考资料:各公司公告